En esta propuesta se plantea ayudar en una necesidad social de la población infantil diagnosticada con el síndrome de Sanfilippo (mucopolisacaridosis de tipo III con cuatro subtipos). Esta enfermedad se basa en la incapacidad del organismo para producir una proteína, como consecuencia de una mutación genética, que provoca la acumulación en tejidos y células de una sustancia denominada heparán sulfato, que además de provocar deterioro neurológico, causa problemas de carácter motor que desembocan en la imposibilidad de caminar. El síndrome de Sanfilippo puede ser de cuatro tipos siendo todas ellas enfermedades raras, para las que en la actualidad no existe ningún tratamiento farmacológico disponible.
Los niños de Sanfilippo desarrollan una vida prácticamente normal hasta la edad de los 4 años, a partir de la cual comienzan a observarse síntomas de forma degenerativa como si se tratase deun“alzheimer infantil”. Losniños comienzan a tener problemas para concentrarse, conciliar el sueño, hablar, aprender, e incluso moverse o tragar. La esperanza de vida de estos niños no supera la adolescencia, por ello es importante que un tratamiento sea desarrollado y aplicado en estos niños de forma urgente, ya que a edades más tempranas existen mayores posibilidades de que el tratamiento sea eficaz. En la actualidad se han diagnosticado más de 60 niños en España, siendo dos de ellas en la comunidad del Principado de Asturias (Elena y Andrea).
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